Неотложка
Два мальчика из Красноярского края получили дорогой генный препарат
Они страдают миодистрофией Дюшенна.
Два мальчика из Красноярского края получили генный препарат за счет Фонда «Круг добра». Они страдают миодистрофией Дюшенна – мышечной дистрофией, проявляющейся в первые 3–5 лет жизни. Передаётся по наследству.
Ранее организация закупала всего четыре препарата патогенетической терапии тяжёлого жизнеугрожающего заболевания. С июня 2024 года российским детям стало доступен и препарат «Элевидис».
Экспертный совет Фонда одобрил уже 63 заявки регионов на предоставление лекарства пациентам. Их приём продолжается.